موفقیت واکسن‌های کووید-19 نمونه‌ای عالی از پتانسیل فوق‌العاده پزشکی ژن برای جلوگیری از عفونت‌های ویروسی است. یکی از دلایل موفقیت واکسن ها استفاده از نانوذرات لیپیدی یا LNP ها برای حمل RNA پیام رسان ظریف به سلول ها برای تولید و تقویت ایمنی است. LNP ها – ذرات ریز چربی – به عنوان حاملی برای رساندن داروهای مختلف مبتنی بر ژن به سلول ها محبوب شده اند، اما استفاده از آنها تاکید شده است زیرا هر LNP باید به طور خاص برای بار درمانی که حمل می کند طراحی شود.
تیمی به سرپرستی Hai-Quan Mao، دانشمند مواد جانز هاپکینز، پلتفرمی ایجاد کرده اند که نویدبخش سرعت بخشیدن به فرآیند طراحی LNP و مقرون به صرفه تر کردن آن است. رویکرد جدید همچنین می تواند با سایر ژن درمانی ها سازگار شود.
مائو، مدیر موسسه نانوبیوتکنولوژی در جانز هاپکینز گفت: به طور خلاصه، کاری که ما انجام داده‌ایم ایجاد روشی است که اجزای نانوذرات لیپیدی و نسبت‌های آنها را غربال می‌کند تا به سرعت به شناسایی و ایجاد طرح بهینه برای استفاده با ژن‌های مختلف درمانی کمک کند. دانشکده مهندسی وایتینگ و استاد در گروه های علوم و مهندسی مواد و مهندسی زیست پزشکی.
مطالعه این تیم اخیراً در Nature Communications منتشر شده است.
یکی از ویژگی‌های مهم درمان‌های مؤثر این است که یک داروی ژنی پس از رسیدن به سلول هدف چقدر دوام می‌آورد. متأسفانه، قدرت mRNA ظرف 24 ساعت پس از تحویل آن توسط LNP ها شروع به کاهش می کند. یک جایگزین امیدوارکننده، DNA پلاسمید است – یک DNA دایره‌ای دو رشته‌ای محکم‌تر که می‌تواند تا هفت روز دوام بیاورد و بنابراین پتانسیل بهبود نتایج درمان بیماری‌های متابولیک و عفونت‌های مؤثر بر کبد را دارد، جایی که مدت درمان حیاتی است.
نویسنده اصلی یینینگ ژو، محقق INBT و دکترای مهندسی زیست پزشکی. دانشجو، و همچنین تیمی از دانشمندان جانز هاپکینز و دانشگاه واشنگتن، در این کار بهترین طرح LNP را برای تحویل pDNA به سلول‌های کبدی شناسایی کردند. پلت فرم آنها LNP ها را گام به گام نمایش می دهد و موانع فیزیولوژیکی را که LNP هنگام حرکت بدن برای رسیدن به هدف خود با آن مواجه می شود، بررسی می کند. این پلتفرم به تیم کمک کرد تا موثرترین LNP ها را از کتابخانه ای با بیش از 1000 ترکیب شناسایی کنند.
این پلتفرم از این نظر همه کاره است که فقط محدود به تحویل pDNA نیست، بلکه می‌تواند به راحتی به توسعه LNP برای طیف گسترده‌ای از محموله‌های ژن درمانی و همچنین مسیرهای تحویل جایگزین مانند تزریق خوراکی، عضلانی یا استنشاقی گسترش یابد.
در همکاری با شان مورفی، دانشیار دانشگاه واشنگتن و گروهش، محققان اکنون از LNP های شناسایی شده با استفاده از این پلت فرم برای تولید واکسن مالاریا استفاده می کنند که انگل عامل بیماری را در طول چرخه زندگی خود در کبد هدف قرار می دهد. این پلتفرم غربالگری نوید بزرگی برای کمک به تسریع سایر نوآوری‌های محصول LNP برای پیشبرد بیشتر محدوده‌های پزشکی ژن، توسعه واکسن و سایر روش‌های درمانی جدید را نشان می‌دهد.
